在实体瘤上，目前的问题在于没有一个统一的可以选择的靶点，所以目前治疗效果仍然存疑
最重要的是，这项技术一直在不断地进步中。一般情况下，只有历经痛苦、危险的骨髓移植能阻止儿童型肾上腺脑白质营养不良（CALD）的进展。
肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy，ALD）是X连锁隐性遗传病，是一种最常见的过氧化物酶体病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上的病人于儿童或青少年期起病，主要表现为进行性的精神运动障碍，视力及听力下降和（或）肾上腺皮质功能低下等。根据全球非盈利机构 Stop ALD Foundation的数据：儿童型肾上腺脑白质营养不良（CALD）是肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy，ALD）中最严重且最常见的类型，占后者30%到40%的比例。Bluebird的病毒学方法能够在体外将功能基因插入到患者的自体造血干细胞中，然后将修饰后的细胞通过输血移植到患者体内。推荐阅读：Bluebirds Gene Therapy Shows Promise in Rare Brain Diseasebluebird bio Reports Interim Clinical Data from Starbeam Study of Lenti-D™ at AAN 2016 Annual Meeting。因电影《罗伦佐的油》（Lorenzos Oil ）而被人们知晓的洛伦佐病（Lorenzos Oil disease）是一种罕见的遗传性疾病——儿童肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy），即脑白质退化症。
有3名患者在接受治疗的2年多后，身体状况保持良好。在近日召开的美国神经科学年会（AAN）上，蓝鸟公司在加拿大温哥华公布了其治疗ALD的Lenti-D 一期数据，显示早期及大部分患者对该疗法的应答效果较显著。但遗憾的是，HPV亚临床感染目前尚缺乏可靠有效的药物治疗方法。
但她强调，HPV感染通常都是一过性的，90%可在两年内通过人体自身免疫系统自行清除，只有少数女性会持续感染。2015年1月，ASCCP和CGU联合发布的《HPV初筛的临时临床管理建议》提出，25岁及以上女性可采用HR-HPV进行初筛。感染早期、感染中期、感染晚期难以辨别等多重困惑，廖秦平也建议患者要遵医嘱，并加强锻炼，健康饮食，提高机体免疫力，减少癌变风险。由于HPV可在体内潜伏十年甚至更长时间，且没有任何症状，因此，定期进行HPV检测对于宫颈癌的防治至关重要。
为此，廖秦平再次呼吁女性主动的定期接受相关的妇科检查。目前国际上尚无公认的针对HPV感染特异有效的药物。
以派特灵为例，它来源于中国科学院的实验室成果，其主要成分包括苦参、金银花、大青叶、蛇床子、鸦胆子、露蜂房等多味中药。北京清华长庚医院妇儿部部长兼妇产科主任 廖秦平宫颈癌是剥夺女性生命的杀手之一。另外还能增强对瘤体细胞的破坏，在破坏细胞的同时，对细胞内生存的HPV病原体亦起到杀灭和抑制作用。廖秦平强调，不同HPV型别致癌率和致癌性不同，HPV16在宫颈鳞状上皮细胞癌中占51%，HPV18在宫颈腺癌中占56%，同一高危型别HPV持续感染危险系数则更高。
目前，全球每年宫颈癌新发病例高达52万，且呈明显的年轻化趋势。同一高危型HPV的持续性感染是引发宫颈癌的必要条件。【专访廖秦平】呵护宫颈从HPV检测开始 2016-04-27 06:00 · 李华芸 宫颈癌是剥夺女性生命的杀手之一。除此之外，病毒载量也被认为是一个潜在的识别宫颈癌前病变及以上病理等级的生物学指标。
3年后出现宫颈癌的病例是0.011%，5年后出现宫颈癌的病例是0.017%。但有15种HPV类型被列为高风险，并已经证实它们会导致几乎所有的宫颈癌。
活动性感染和潜伏性感染没有明显的界限。21~25岁女性继续沿用原有的筛查方案，即采用每3年行宫颈细胞学检查。
另外，由于HPV直径仅为50纳米，而普通避孕套孔径多为55~60纳米，因此，避孕套不能有效地阻断HPV的侵犯，但廖秦平仍然建议采取避孕套性交，从而减少其他炎性有害物质协同HPV对宫颈的损伤，降低生殖器疣、宫颈高级别上皮内瘤变以及宫颈浸润癌的风险。对于HR-HPV阴性的女性，3年后复查。呼吁女性定期筛查对于宫颈癌筛查，过去多采用巴氏涂片技术，通过取宫颈脱落细胞，送到病理科经过复杂的工序制成玻璃片，再需要经验丰富的医生用肉眼在显微镜下来观察细胞是否正常。如果能及早在发现癌前病变阶段进行阻断性治疗，宫颈癌治愈率高达98%。宫颈癌成为妇科领域唯一病因明确、唯一可早期预防治疗且彻底根除的恶性肿瘤。研究发现，99 %的宫颈癌是由人乳头状瘤病毒（HPV）导致。
自德国科学家zurHausen因发现HPV与宫颈癌相关而获诺贝尔生理学或医学奖后，人类便研制出筛查宫颈癌的快速检测方法和预防疫苗。廖秦平告诉记者，HPV感染非常普遍，除了性接触这一主要传播途径以外，通过被污染的浴巾、浴盆等间接接触传播也可能会将HPV带到生殖道内。
不过，女性朋友不必谈癌色变，如能做到提前预防、早诊早治，宫颈癌并不可怕。除了上述免疫治疗以外，廖秦平还建议尚无性生活的女性也可以采用注射疫苗的方式预防HPV感染。
目前，与女性生殖系统相关的HPV类型有30多种，大部分类型被视为低风险，一般伴随尖锐湿疣或低度鳞状上皮内病变，与宫颈癌并无关联轩竹医药李嘉逵：做原创新药研发的斗士 2016-05-01 06:00 · wenmingw 2013年,有着5年外科医生从业经历、7年留美求学生涯、15年全球顶尖企业制药经验的李嘉逵回国了,成为济南高新区一家药企的制剂副总裁。
李嘉逵认为，这是中国新药研发的绝好时机。我所研发的哌罗替尼是公司具有自主知识产权的化学I类新药，为新一代小分子酪氨酸激酶抑制剂，2014年11月获得FDA临床实验审批，2015年8月获得CFDA的I-III期临床大批件，主要针对恶性肿瘤的治疗。李嘉逵介绍，目前，项目在中美两地同时开展，进展顺利。回国研发原创新药关于新药研发，国外有一个双十的说法，意思是需要十年的时间和十亿美元的投入。
不仅国外需要原创新药，国内同样也是。5年外科医生从业经历、7年留美求学生涯、15年全球顶尖企业制药经验，这些经历不仅见证着李嘉逵的人生轨迹，也奠定了他的事业基石。
为何会走上新药研发的道路,李嘉逵觉得,中国需要原创新药,他正在寻找符合中国形式的制药新路线。一旦在临床上验证了其特异性疗效，很可能会开启我国在小分子靶向精准治疗胃癌和食管癌的先河。
愿做新药研发斗士2015年，李嘉逵获评海右人才计划创新团队，他说这是整个团队的荣誉。中国新药正被重视中国药学家屠呦呦获得诺奖，中国的药学研究越来越被国际重视。
哌罗替尼能在国际国内受到广泛关注和认可，我和我的团队很受鼓励，也更有干劲了。据介绍，如今哌罗替尼已经受到了中美两国医生的高度重视，目前正在MD安德森癌症中心猶他大学亨茨曼癌症研究中心、印第安那大学玛律文布伦西蒙癌症中心和北京肿瘤医药、中国人民解放军第307医院开展实验。他们正在为中国的原创新药研发而奋斗着。李嘉逵本科毕业于上海第二医科大学，硕博毕业美国长岛大学。
而他盯上的是对抗恶性肿瘤的新药研发，一种可以直接打中癌细胞要害的新药。2013年，李嘉逵回到中国，成为济南高新区一家药企的制剂副总裁，他正在实践着做一个做原创新药研发的中国斗士的诺言。
在他的团队，还有梁国华和盛泽娟两位博士，梁博士是化学工艺总监，盛博士是生物学总监，三个人各有特长，齐头并进。我国研发要吸取国外模式所长，加大开放性研发理念，通过国际合作，以提高研发效率，降低研发风险，走出中国自我创新。
李嘉逵说，他不是第一个吃螃蟹的人，也肯定不是最后一个，他希望以后中国本土能研发出越来越多的原创新药，成为世界原创新药的大国。在李嘉逵博士眼中，这种研发方式在目前中国发展阶段是很难复制的，也不应该复制。
